Νέα δεδομένα για την υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση
Η πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια αυτοάνοση, χρόνια και φλεγμονώδης νόσος που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα και αποτελεί τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία στους νεαρούς ενήλικες. Εκτιμάται ότι περίπου 2,3 εκατομμύρια άνθρωποι έχουν ΠΣ παγκοσμίως ενώ στην Ελλάδα υπολογίζεται ότι πάσχουν από ΠΣ περίπου 13.000 άτομα.
Ευχάριστα είναι ωστόσο τα νέα για την αντιμετώπιση της σοβαρής αυτής νόσου. Στο 34ο ECTRIMS 2018 (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) που πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στο Βερολίνο, νέα κλινικά δεδομένα ήρθαν να προστεθούν σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των δισκίων κλαδριβίνης, μίας εκ του στόματος βραχείας θεραπείας για ασθενείς με υψηλής ενεργότητας υποτροπιάζουσα- διαλείπουσα ΠΣ.
Σύμφωνα με τα όσα ανακοινώθηκαν, τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν βασίζονται τόσο σε επισκόπηση κλινικών δεδομένων του πραγματικού κόσμου (real world evidence) και κλινικές μελέτες, όσο και σε πρόσθετες post-hoc αναλύσεις δεδομένων, από την ανάλυση των οποίων επιβεβαιώνεται ένα θετικό προφίλ οφέλους-κινδύνου για την θεραπεία. Οι μελέτες επιβεβαιώνουν ένα θετικό προφίλ οφέλους-κινδύνου της από του στόματος θεραπείας, η οποία λαμβάνεται για μέγιστο διάστημα 20 ημερών (10 χάπια το πρώτο έτος και άλλα 10 χάπια το δεύτερο έτος) χωρίς ανάγκη περαιτέρω θεραπείας για τα επόμενα δύο χρόνια. Αυτό προέκυψε από τις post-hoc αναλύσεις της μελέτης CLARITY EXT όπου μετά την ολοκλήρωση της θεραπείας η ετήσια κατάσταση NEDA- 3 (No Evidence of Disease Activity) διατηρήθηκε για επιπλέον δύο χρόνια, που σημαίνει ότι οι ασθενείς δεν εμφάνισαν κανένα σημείο εξέλιξης της νόσου – υποτροπή, επιδείνωση της αναπηρίας ή νέες εστίες στην μαγνητική τομογραφία.
Παράλληλα, μία ακόμη post-hoc ανάλυση δεδομένων της μελέτης CLARITY κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η αποτελεσματικότητα των δισκίων κλαδριβίνης στις υποτροπές και στην MRI δεν επηρεάζονται από την ηλικία, επιβεβαιώνοντας προηγούμενες παρόμοιες αναλύσεις. Επίσης, σε σχέση με τις μετρήσεις της μαγνητικής τομογραφίας, δεδομένα της CLARITY έδειξαν ότι ο αριθμός των σωρευτικών νέων βλαβών T1 Gd+ και των ενεργών T2, την 96η εβδομάδα, με τα δισκία μειώθηκαν, συγκριτικά με το placebo, τόσο σε άτομα άνω όσο και κάτω των 45 ετών.
Επιπλέον σημαντικά είναι τα δεδομένα σε σχέση με την ασφάλεια των δισκίων κλαδριβίνης βάσει μιας ολοκληρωμένης ανάλυσης ασθενών από τις μελέτες CLARITY, CLARITY EXT και ORACLE-MS και συμπεριλαμβανομένων δεδομένων δύο επιπλέον ετών από το μακροπρόθεσμο μητρώο PREMIERE – περισσότερα από 10.000 έτη ασθενών με περισσότερους από 2.700 ασθενείς που περιλαμβάνονται στο πρόγραμμα κλινικών μελετών και μέχρι 10 έτη παρακολούθησης σε ορισμένους ασθενείς. Από τα δεδομένα αυτά, επιβεβαιώθηκε το προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών που προέκυψαν κατά τη θεραπεία με δισκία κλαδριβίνης σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΠΣ (RMS), χωρίς νέα ευρήματα σε σχέση με την ασφάλεια. Στο πλαίσιο αυτής της ανάλυσης, μια επισκόπηση δεδομένων ασφαλείας μετά την έγκριση έως τον Ιούλιο του 2018, δεν έδειξε επίσης νέα ευρήματα ασφαλείας ή ανοχής για τα δισκία κλαδριβίνης.
Λίγα λόγια για την πολλαπλή σκλήρυνση
Αποτελώντας τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία σε νεαρούς ενήλικες, η Πολλαπλή Σκλήρυνση εδώ και αρκετές δεκαετίες βρίσκεται στο επίκεντρο του επιστημονικού ενδιαφέροντος, αφού ακόμη και μία μικρή βελτίωση στην αποτελεσματικότητα ή στο προφίλ ασφάλειας κάποιου φαρμάκου είναι αρκετή για να αλλάξει προς το καλύτερο τις ζωές εκατομμυρίων ασθενών, αλλά και των φροντιστών τους.
Η χρόνια, αυτοάνοση και φλεγμονώδης νόσος που επηρεάζει το Κεντρικό Νευρικό Σύστημα, συνδέεται με μία σειρά συμπτωμάτων, τα οποία επιφέρουν σημαντικές αλλαγές στην καθημερινότητα των πασχόντων, και μεταξύ αυτών περιλαμβάνεται η θολή όραση, το μούδιασμα ή μυρμήγκιασμα στα άκρα, τα προβλήματα στη δύναμη και τον συντονισμό, αλλά και οι σεξουαλικές δυσλειτουργίες.
.