Η πανάκριβη γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία διχάζει κοινωνίες και συστήματα Υγείας στην Ευρώπη
Η νέα γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), Zolgensma, αποτελεί την πιο ακριβή καινοτόμο θεραπεία παγκοσμίως, με αποτελεσματικότητα που κάποιοι επιστήμονες χαρακτηρίζουν θαυματουργή.
Εμφανίζεται ως το “Ιερό Δισκοπότηρο” της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας. Το υπερβολικά μεγάλο κόστος της θεραπείας Zolgensma, ωστόσο, – το οποίο ξεπερνά τα 2 εκατ. ευρώ – έχει προβληματίσει επιστήμονες και επικεφαλής συστημάτων υγείας, για τον τρόπο κάλυψή της.
Από την άλλη, οι ελπίδες που δίνει το φάρμακο (με τη χορήγηση μίας και μοναδικής δόσης) για μακροχρόνια αποτελέσματα ή ακόμα και οριστική θεραπεία της καταστροφικής νευρομυϊκής πάθησης SMA που καταλήγει σε παράλυση και θάνατο, έχουν θέσει σε πρωτοφανή κινητοποίηση ολόκληρες κοινωνίες και λαούς στην Ευρώπη, για τη σωτηρία μικρών παιδιών που πάσχουν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία και το χρειάζονται για να κρατηθούν στη ζωή.
Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: Η περίπτωση της μικρής Πία από το Βέλγιο
Μια παρόμοια περίπτωση με αυτή του Παναγιώτη Ραφαήλ, που απασχόλησε σημαντικά την επικαιρότητα στη χώρα μας, αλλά και του μικρού Αντώνη Ανδρέου από την Κύπρο, εμφανίστηκε και στο Βέλγιο.
Οι γονείς της μόλις 9 μηνών Πία ντε Μάγιερ από την Αμβέρσα, που πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου 1 αναγκάστηκαν και αυτοί να ζητήσουν τη βοήθεια των συμπατριωτών τους, ώστε να συγκεντρωθεί το ποσό των € 1,9 εκατομμυρίων για να καταφέρουν να καλύψουν το κόστος της σωτήριας θεραπείας του μωρού τους.
Η ανταπόκριση των Βέλγων πολιτών – όπως και των Ελλήνων στην περίπτωση του Παναγιώτη Ραφαήλ, αλλά και των Κυπρίων για τον μικρό Αντώνη – ήταν συγκλονιστική. Τα χρήματα για τη θεραπεία της Πία συγκεντρώθηκαν μέσα σε διάστημα μόλις δύο ημερών, μέσω υπηρεσίας μηνυμάτων (2 ευρώ ανά μήνυμα) που τέθηκε σε εφαρμογή, παράλληλα με καμπάνια συγκέντρωσης χρημάτων στο GoFundMe.
Στην ιστοσελίδα της εκστρατείας για τη θεραπεία της Πία, αναφέρεται σε μήνυμα:
«Εφευρέθηκε ένα θαυματουργό φάρμακο, το Zolgensma. Χορηγείται σε μια δόση, μέσω της οποίας θα μπει το γονίδιο που λείπει στο DNA μου. Τα πρώτα αποτελέσματα του φαρμάκου είναι πολύ υποσχόμενα. Θα μπορούσα να έχω μια μακρά, όμορφη ζωή. Θα μπορούσα ακόμη και να μάθω να περπατάω ή τουλάχιστον να είμαι πιο ανεξάρτητη».
Σχεδόν ένα εκατομμύριο Βέλγοι (ο ένας στους 10) ανταποκρίθηκαν στο συγκινητικό κάλεσμα της μικρής και προσέφεραν χρήματα για τη θεραπεία της. Έτσι τώρα πλέον η μικρή Πία – όπως και ο δικός μας Παναγιώτης Ραφαήλ – ετοιμάζεται για το μεγάλο ταξίδι στις ΗΠΑ, ενώ ο μικρός Αντώνης Ανδρέου βρίσκεται εδώ και 2 μήνες στην Αμερική και έχει λάβει τη θεραπεία με το Zolgensma, με θετικά πρώτα αποτελέσματα.