Θεράπευσαν με γονιδιοθεραπεία την κώφωση σε ποντίκια

Αμερικανοί επιστήμονες κατόρθωσαν να αποκαταστήσουν την ακοή κωφών ποντικιών με τη βοήθεια μιας «πρωτοποριακής» μορφής γονιδιακής θεραπείας.

Οι ερευνητές εκτιμούν ότι η σχεδόν πλήρης αποκατάσταση της ακοής των ζώων, ανοίγει τον δρόμο για τη δοκιμή της μεθόδου σε ανθρώπους «στο εγγύς μέλλον».

Όπως γράφουν σε δύο ξεχωριστά άρθρα στην επιθεώρηση Nature Biotechnology, η αποκατάσταση της ακοής των ζώων έγινε εφικτή χάρη σε μία τεχνική που διόρθωσε τις βλάβες στους υποδοχείς του ήχου στο έσω ους.

Loading...
 

Η έρευνα πραγματοποιήθηκε από επιστήμονες του Νοσοκομείου Παίδων της Βοστώνης και της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Χάρβαρντ σε ποντίκια που έπασχαν από μία γενετική ασθένεια η οποία λέγεται σύνδρομο Usher.

Τα αυτιά διαθέτουν μικροσκοπικά τριχοειδή κύτταρα, τα οποία στο εξωτερικό τμήμα τους ενισχύουν τα ηχητικά κύμματα και στο εσωτερικό τα μετατρέπουν σε ηλεκτρικά μηνύματα που προωθούνται στον εγκέφαλο μέσω του ακουστικού νεύρου για να παραχθεί το αίσθημα της ακοής.

Στην περίπτωση του συνδρόμου Usher, όμως, η διαδικασία αυτή αποδιοργανώνεται εξαιτίας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο που λέγεται Ush1c, με συνέπεια να εκδηλώνεται κώφωση.

Οι επιστήμονες ανέπτυξαν έναν συνθετικό ιό ο οποίος περιείχε τις κατάλληλες γενετικές πληροφορίες για τη δημιουργία υγιών τριχοειδών κυττάρων (δηλαδή την υγιή κόπια του γονιδίου Ush1c) και «μόλυναν» με αυτόν τα ζώα αμέσως μετά τη γέννησή τους.

Το αποτέλεσμα ήταν ότι τα ζώα απέκτησαν ακοή και μερικά έφθασαν στο σημείο να ακούνε ήχους εντάσεως 25 ντεσιμπέλ (db) που αντιστοιχούν σε έναν ψίθυρο.

Αντιθέτως, όταν η μόλυνση έγινε 10 ημέρες μετά τη γέννηση, δεν φάνηκε να αποκαθιστά την ακοή των ζώων.

«Μας εξέπληξε το επίπεδο της ανάκαμψης που παρατηρήσαμε με την άμεση μόλυνση και πραγματικά νιώθουμε μεγάλη ικανοποίηση για το επίτευγμά μας», δήλωσε στο BBC η δρ Gwenaëlle S. Géléoc, επίκουρη καθηγήτρια Ωτορινολαρυγγολογίας στο Χάρβαρντ.

Όπως εξήγησε, υπάρχουν περίπου 100 διαφορετικές γενετικές μεταλλαγές που προκαλούν βαρηκοΐα και θα πρέπει να αναπτυχθεί ξεχωριστή γονιδιοθεραπεία για κάθε μία.

Πριν, ωστόσο, αρχίσουν οι δοκιμές σε ανθρώπους θα πρέπει να εξακριβωθεί αν η βελτίωση της ακοής αντέχει στον χρόνο (προς το παρόν έχει επιβεβαιωθεί ότι αποδίδει για τουλάχιστον έξι μήνες), καθώς και γιατί δεν αποδίδει όταν χορηγείται μερικές μέρες μετά τη γέννηση.

Αυτό είναι πολύ σημαντικό διότι οι άνθρωποι γεννιούνται με πιο ανεπτυγμένα αυτιά απ’ ό,τι τα ποντίκια και έτσι η χορήγηση της θεραπείας με τη συγκεκριμένη μορφή σε νεογέννητα μωρά ίσως δεν θα ήταν τόσο αποδοτική όσο στα ζώα.


 

ΠΗΓΗ: tanea.gr

loading...
loading...
Loading...