Νέα δεδομένα για την αποτελεσματικότητα των υπό έρευνα δισκίων κλαδριβίνης σε δύο αναρτημένες ανακοινώσεις στο 32ο συνέδριο ECTRIMS που έλαβε χώρα 14-17 Σεπτεμβρίου στο Λονδίνο, επιβεβαιώνουν την αποτελεσματικότητα της θεραπείας σε ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ), ενώ παράλληλα έχει και ένα πολύ καλό προφίλ ασφάλειας.
Συγκεκριμένα, τα ευρήματα από τις μελέτες φάσης ΙΙΙ, CLARITY και CLARITY EXTENSIOΝ, και από την open-label περίοδο της μελέτης φάσης ΙΙΙ, ORACLE-MS, έδειξαν σημαντική αποτελεσματικότητα των δισκίων κλαδριβίνης σε ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) μαζί με ένα πολύ καλό προφίλ ασφάλειας.
Οι μελέτες CLARITY και CLARITY EXTENSIOΝ επιβεβαίωσαν ότι 20 ημέρες από του στόματος χορήγηση σε δύο έτη, ήταν αποτελεσματική στη μείωση της συχνότητας των υποτροπών και στην καθυστέρηση της εξέλιξης της αναπηρίας έως τέσσερα έτη.
«Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι τα κλινικά οφέλη των Δισκίων Κλαδριβίνης μπορούν να διατηρηθούν στους περισσότερους ασθενείς για δύο επιπλέον έτη, χωρίς την ανάγκη επαναχορήγησης. Αν και είναι διαθέσιμες αρκετές θεραπείες για τους ασθενείς με ΠΣ, υπάρχει ακόμα μία σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη σε αυτήν την κοινότητα ασθενών, στην οποία περιλαμβάνεται η ανάγκη για θεραπείες που προσφέρουν οφέλη με διάρκεια», εξήγησε ο Δρ Τζιανκαρλο Κομι, καθηγητής Νευρολογίας, πρόεδρος του Τμήματος Νευρολογίας και Διευθυντής του Ινστιτούτου Πειραματικής Νευρολογίας, στο Πανεπιστήμιο Vita-Salute San Raffaele, Επιστημονικό Ινστιτούτο San Raffaele, Μιλάνο, και επικεφαλής ερευνητής στις μελέτες.
Στην πρώτη αναρτημένη ανακοίνωση, δεδομένα από τη μελέτη φάσης ΙΙ, CLARITY, και την διετούς διάρκειας μελέτη παράτασης (CLARITY EXTENSION) έδειξαν ότι ασθενείς με διαλείπουσα ΠΣ που έλαβαν εικονικό φάρμακο στη μελέτη CLARITY και άλλαξαν στη μελέτη CLARITY EXTENSION τη θεραπεία σε δισκία κλαδριβίνης, μείωσαν σημαντικά τα ετήσια ποσοστά υποτροπών (ARR) (0.26 vs. 0.10, P<0.0001) και ήταν σημαντικά πιο πιθανό να είναι ελεύθεροι υποτροπών (58.0 percent vs. 79.6 percent, P<0.0001) στο τέλος της φάσης παράτασης. Τα ετήσια ποσοστά υποτροπών παρέμειναν χαμηλά στους ασθενείς που έλαβαν Δισκία Κλαδριβίνης για δύο χρόνια στη μελέτη CLARITY και κατόπιν άλλαξαν θεραπεία σε εικονικό φάρμακο για τα δύο χρόνια της φάσης παράτασης.
Η δεύτερη αναρτημένη ανακοίνωση έδωσε δεδομένα από την open-label περίοδο της μελέτης φάσης ΙΙΙ, ORACLE MS. H ORACLE-MS έδειξε ότι, για τους ασθενείς με ένα πρώτο επεισόδιο απομυελίνωσης, η θεραπεία με δισκία κλαδριβίνης μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο μετατροπής σε κλινικά βέβαιη ΠΣ, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. στην περίοδο open-label της μελέτης, οι ασθενείς που μετέπεσαν σε κλινικά βέβαιη ΠΣ κατά τη διάρκεια της αρχικής περιόδου θεραπείας, άλλαξαν τη θεραπεία σε ιντερφερόνη βήτα 1α (υποδόρια χορήγηση τρεις φορές την εβδομάδα). Τα νέα στοιχεία που παρουσιάστηκαν στο ECTRIMS έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν δισκία κλαδριβίνης στην αρχική φάση της θεραπείας είχαν χαμηλότερα ετήσια ποσοστά υποτροπών κατά την περίοδο παρατήρησης (διάμεσος χρόνος σε ιντερφερόνη βήτα 1α (υποδόρια χορήγηση τρεις φορές την εβδομάδα) = 56,0 εβδομάδες) συγκριτικά με εκείνους που είχαν λάβει εικονικό φάρμακο στην αρχική φάση της θεραπείας [0,14 για δισκία κλαδριβίνης 3,5 mg / kg (n = 25), 0.24 για δισκία κλαδριβίνης 5,25 mg / kg (n = 24) και 0,42 για το εικονικό φάρμακο (n = 60)].
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχει αποδεχθεί για επανεξέταση την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας των υπό έρευνα δισκίων κλαδριβίνης για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης.
Τα δισκία κλαδριβίνης αποτελούν ένα από του στόματος χορηγούμενο μικρό μόριο το οποίο επιλεκτικά και περιοδικά στοχεύει τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, που πιστεύεται ότι αποτελούν αναπόσπαστο μέρος της παθολογικής διαδικασίας της πολλαπλής σκλήρυνσης. Βρίσκονται επί του παρόντος υπό κλινική έρευνα και δεν έχουν λάβει έγκριση για οποιαδήποτε χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες, τον Καναδά και την Ευρώπη.
Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια φλεγμονώδης νόσος του κεντρικού νευρικού συστήματος και αποτελεί τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία στους νεαρούς ενήλικες. Εκτιμάται ότι περίπου 2,3 εκατομμύρια άτομα πάσχουν από πολλαπλή σκλήρυνση παγκοσμίως. Τα συμπτώματα της νόσου ποικίλλουν, ωστόσο, τα συνηθέστερα συμπτώματά της είναι μεταξύ άλλων το θάμβος όρασης, το μούδιασμα ή μυρμήγκιασμα των άκρων και προβλήματα μυϊκής ισχύος και συντονισμού. Οι υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι οι συχνότερες.
health.in.gr