Το νέο φάρμακο είναι το πρώτο που εγκρίνεται από το 2003 έως σήμερα. Είναι επίσης το πρώτο που στοχεύει στην παθοφυσιολογία της νόσου Αλτσχάιμερ και όχι στα συμπτώματά της, όπως ισχύει για τα ήδη υπάρχοντα.
Ένα νέο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ ενέκρινε σήμερα η αρμόδια ρυθμιστική Αρχή των ΗΠΑ. Το φάρμακο λέγεται aducanumab (αντουκανουμάμπη) και είναι το πρώτο που λαμβάνει έγκριση ως σκεύασμα που αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία της νόσου.
Είναι επίσης το πρώτο που εγκρίνεται τα τελευταία 18 χρόνια.
Η αντουκανουμάμπη προορίζεται για τους πάσχοντες από τους ασθενείς με ήπια έως μέτριας βαρύτητας νόσο Αλτσχάιμερ. Είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα και έχει σχεδιαστεί για να διασπά τις πλάκες του βήτα-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο.
Το βήτα-αμυλοειδές (β-αμυλοειδές) είναι μία παθολογική πρωτεΐνη. Συσσωρεύεται στον εγκέφαλο των ασθενών, δημιουργώντας χαρακτηριστικές πλάκες. Οι πλάκες αυτές θεωρούνται υπεύθυνες για τα προβλήματα μνήμης και τα άλλα συμπτώματα των ασθενών.
Όπως αναφέρουν τα ξένα ειδησεογραφικά πρακτορεία, η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ προχώρησε στην έγκριση του φαρμάκου παρά τις διχογνωμίες μεταξύ των επιστημόνων εξαιτίας των ανάμικτων αποτελεσμάτων των κλινικών μελετών.
Όπως ανακοίνωσε η FDA, η αντουκνουμάμπη εγκρίθηκε με τις ταχείες διαδικασίες που εφαρμόζονται για φάρμακα για σοβαρές ή απειλητικές νόσους τα οποί παρέχουν οφέλη που υπερκαλύπτουν εκείνα των υπαρχουσών θεραπειών.
«Η νόσος Αλτσχάιμερ είναι μία καταστροφική νόσος, με σημντικό αντίκτυπο στη ζωή των ασθενών και των οικείων τους», δήλωσε η Dr. Patrizia Cavazzoni, διευθύντρια του Κέντρου Αξιολόγησης & Έρευνας Φαρμάκων (CDER) της FDA.
«Οι υπάρχουσες θεραπείες αντιμετωπίζουν μόνο τα συμπτώματά της. Η νέα θεραπευτική επιλογή αποτελεί την πρώτη θεραπεία που στοχεύει και επηρεάζει την υποκείμενη διεργασία που προκαλεί τη νόσο Αλτσχάιμερ».
Κλινικές μελέτες
Η νόσος Αλτσχάιμερ είναι μία μη αναστρέψιμη, προοδευτικά εξελισσόμενη νευροεκφυλιστική ασθένεια. Καταστρέφει σταδιακά τη μνήμη και τις νοητικές λειτουργίες, καθιστώντας τελικά τους ασθενείς ανήμπορους να εκτελέσουν και την πιο απλή δραστηριότητα.
Η αποτελεσματικότητα της αντουκανουμάμπης δοκιμάστηκε σε τρεις διαφορετικές μελέτες, σε συνολικά 3.842 ασθενείς. Άλλοι από αυτούς έλαβαν το νέο φάρμακο και άλλοι ένα εικονικό (placebo). Όσοι έλαβαν την αντουκανουμάμπη είχαν σημαντική μείωση στις πλάκες του β-αμυλοειδούς σε σύγκριση με τους υπόλοιπους ασθενείς.
Ωστόσο το εύρημα αυτό δεν ήταν συνεπές σε όλες τις μελέτες. Υπήρξαν και κάποιες που είχαν απογοητευτικά αποτελέσματα, ενώ το 2019 η ανάπτυξή του σταμάτησε παροδικά.
Τις δυσκολίες αυτές αναγνώρισε σε δηλώσεις της και η Dr. Cavazzoni. «Γνωρίζουμε την προσοχή που συγκεντρώνει αυτή η έγκριση», είπε. Όπως εξήγησε, είναι «πιθανό σε λογικά πλαίσια» να βοηθεί το νέο φάρμακο τους ασθενείς.
Ωστόσο παραδέχθηκε πως υπάρχουν ακόμα αβεβαιότητες για το κλινικό όφελός του. Συνολικά, όμως, τα δυνητικά οφέλη του υπερκαλύπτουν τους δυνητικούς κινδύνους (από τις ανεπιθύμητες ενέργειές του) για τους ασθενείς.
Η επιτροπή εμπειρογνωμόνων της FDA είχε εκφράσει πέρυσι την ισχυρή αντίθεσή της στην έγκριση της αντουκανουμάμπης. Και αυτό διότι φρονούσε ότι τα επιστημονικά δεδομένα για την αποτελεσματικότητά της δεν ήταν αρκετά ισχυρά.
Η τελευταία φορά που είχε εγκριθεί φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ ήταν το 2003. Η αντουκανουμάμπη θα διατεθεί στις ΗΠΑ με την εμπορική ονομασία Aduhelm.