Ακολουθήστε μας στο GOOGLE NEWS και FACEBOOK
Ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με τρυγικό eliglustat είχε μια στατιστικά σημαντική βελτίωση στο μέγεθος του σπλήνα σε εννέα μήνες, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Σπλήνα όγκοι σε ασθενείς που έλαβαν τρυγικά eliglustat μειώθηκε από την αρχική τιμή κατά μία μέση τιμή 28 τοις εκατό σε σχέση με μια μέση αύξηση του δύο τοις εκατό σε ασθενείς με εικονικό φάρμακο, για μια απόλυτη διαφορά των 30 τοις εκατό
“Η ανάπτυξη του τρυγικού eliglustat βρίσκεται σε εξέλιξη για περισσότερο από μια δεκαετία και είναι το μεγαλύτερο πρόγραμμα κλινικών ποτέ επικεντρώθηκε στην νόσο του Gaucher
, γεγονός που αποδεικνύει τη συνεχή δέσμευση μας για καινοτομία εκ μέρους αυτής της κοινότητας.
. Επιπλέον, όλα τα δευτερεύοντα τελικά σημεία πληρούνται, συμπεριλαμβανομένων των βελτιώσεων στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και των αιμοπεταλίων, καθώς και όγκοι του ήπατος σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο άτομα. Η αρχική ανάλυση ασφάλειας από ENGAGE υποδηλώνει ότι τρυγικό eliglustat ήταν καλά ανεκτή. Δεν υπήρξαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν στον πρωτογενή περίοδο ανάλυσης και δεν παρατηρήθηκαν κλινικά σημαντικές διαφορές στις ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν μεταξύ των δύο ομάδων θεραπείας.
«Τα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από ENGAGE δίκη μας είναι συνεπής με ό, τι παρατηρήθηκε σε μελέτη Φάσης 2 μας, συνεχίζουν να δείχνουν ότι τρυγικού eliglustat είναι ένας ισχυρός, καλά ανεκτή από του στόματος ένωση που μπορεί να γίνει μια ουσιαστική επιλογή για τους ασθενείς και τους γιατρούς», δήλωσε ο Genzyme Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος, ο David Meeker, MD “Η ανάπτυξη του τρυγικού eliglustat βρίσκεται σε εξέλιξη για περισσότερο από μια δεκαετία και είναι το μεγαλύτερο πρόγραμμα κλινικών ποτέ επικεντρώθηκε στην νόσο του Gaucher, γεγονός που αποδεικνύει τη συνεχή δέσμευση μας για καινοτομία εκ μέρους αυτής της κοινότητας.”
Τα πλήρη αποτελέσματα από τη μελέτη ENGAGE προγραμματιστεί για την παρουσίαση στο Δίκτυο Λυσοσωμάτων συνάντηση WORLD ασθενειών, 12 – 15 Φεβ. 2013, στο Ορλάντο της Φλόριντα Top-line δεδομένα από τη δεύτερη κλινική μελέτη Φάσης 3 της Genzyme, ENCORE, αναμένονται στις αρχές του 2013.
Η εταιρεία αναπτύσσει τρυγικού eliglustat, μια κάψουλα που λαμβάνονται από το στόμα, για να παρέχουν μια βολική εναλλακτική θεραπεία για τους ασθενείς με νόσο του Gaucher τύπου 1, καθώς και να παρέχει ένα ευρύτερο φάσμα των επιλογών θεραπείας για τους ασθενείς και τους γιατρούς για την επίτευξη ατομικών θεραπευτικών στόχων. Επί του παρόντος, το Cerezyme της Genzyme ® (ιμιγλουκεράση για ένεση), το πρότυπο φροντίδας για τους ασθενείς με νόσο του Gaucher τύπου 1, χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση.
ENGAGE είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε ασθενείς χωρίς προηγούμενη θεραπεία με νόσο του Gaucher τύπου 1 και αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και τη φαρμακοκινητική του δύο φορές ημερησίως τρυγικού eliglustat σε 40 ασθενείς χωρίς θεραπεία για τουλάχιστον έξι μήνες. Η μελέτη είχε ένα πρωτεύον τελικό σημείο αποτελεσματικότητας της βελτίωσης του μεγέθους της σπλήνας σε επιμέρους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τρυγικό eliglustat σε σύγκριση με τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο, μετά την περίοδο της μελέτης εννέα μηνών. Οι ασθενείς κατηγοριοποιήθηκαν κατά την έναρξη του όγκου του σπληνός τους. Τριάντα εννέα από τους 40 συμμετέχοντες στη μελέτη ολοκληρωθεί τουλάχιστον εννέα μήνες της θεραπείας. Ένας ασθενής στην ομάδα θεραπείας eliglustat διακοπεί στους έξι μήνες για προσωπικούς λόγους.Στο τέλος των εννέα μηνών, οι ασθενείς που ελάμβαναν εικονικό φάρμακο είχαν μεταβεί στα eliglustat τρυγικού. Μετά την περίοδο η κύρια ανάλυση κατέληξε στο συμπέρασμα, όλοι οι 39 ασθενείς επέλεξαν να παραμείνουν στη θεραπεία. Δεκαοκτώ ιατρικά κέντρα σε 12 χώρες στη Βόρεια Αμερική, τη Νότια Αμερική, την Ευρώπη, την Ασία και τη Μέση Ανατολή συμμετέχουν σε αυτή τη μελέτη.
Genzyme αναφερθεί στο παρελθόν ότι το 12-μηνών δοκιμή Φάσης 2 είχε συναντήσει σύνθετο πρωτεύον τελικό σημείο της: μια κλινικά σημαντική αντίδραση σε δύο τουλάχιστον από τα τρία τελικά σημεία (βελτιώσεις στο μέγεθος της σπλήνας, αιμοσφαιρίνη και επίπεδα αιμοπεταλίων) σε μεμονωμένους ασθενείς. Όλοι οι ασθενείς στην τρέχουσα φάση 2 δοκιμή ήταν σε θεραπεία για τουλάχιστον πέντε χρόνια.
Genzyme ολοκληρώνει σήμερα τη δεύτερη μελέτη Φάσης 3, ENCORE. ENCORE είναι μια τυχαιοποιημένη, ανοικτή μελέτη για ενήλικες ασθενείς με νόσο του Gaucher τύπου 1, σχεδιάστηκε για να συγκρίνει τρυγικού eliglustat στο Cerezyme. Εκατόν εξήντα ενήλικες ασθενείς έλαβαν μέρος στη συγκεκριμένη μελέτη. Μια τρίτη μελέτη, γνωστή ως EDGE είναι επίσης πλήρως εγγραφεί, και συγκρίνει μία φορά την ημέρα με δύο φορές ημερησίως τρυγικού eliglustat. Σε συνδυασμό, αυτές οι δοκιμές αποτελούν το μεγαλύτερο πρόγραμμα κλινικών ποτέ επικεντρώθηκε στην νόσο του Gaucher, με τις συμμετέχουσες τοποθεσίες σε περισσότερες από 30 χώρες. Συνολικά, περισσότεροι από 370 ασθενείς που συμμετείχαν σε αυτές τις μελέτες.
Σχετικά με νόσο Gaucher
Είναι μια κληρονομική πάθηση που επηρεάζει λιγότερους από 10.000 ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Οι άνθρωποι με νόσο Gaucher δεν έχουν επαρκή ποσότητα ενός ενζύμου, β-γλυκοσιδάση (γλυκοκερεβροσιδάση) που διασπά ένα συγκεκριμένο είδος λίπους μόριο. Ως αποτέλεσμα, λιπιδίων engorged κύτταρα (που ονομάζονται κύτταρα του Gaucher) συσσωρεύουν σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως ο μυελός σπλήνα, το ήπαρ και οστά. Συσσώρευση του Gaucher κυττάρων μπορεί να προκαλέσει σπλήνα και του ήπατος διεύρυνσης, αναιμία, η υπερβολική αιμορραγία και μώλωπες, νόσος των οστών και μια σειρά από άλλα σημεία και συμπτώματα. Η πιο κοινή μορφή της νόσου του Gaucher, τύπος 1, γενικά δεν επηρεάζουν τον εγκέφαλο.
Σχετικά με τρυγικό eliglustat
Eliglustat τρυγικό, ένα ανάλογο γλυκοσυλοκεραμίδιο νέα χορηγείται από το στόμα, έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει μερικώς το ένζυμο συνθάση γλυκοσυλοκεραμίδιο, που οδηγεί σε μειωμένη παραγωγή του γλυκοσυλοκεραμιδίου. Γλυκοσυλοκεραμίδιο είναι η ουσία που συσσωρεύεται στα κύτταρα και τους ιστούς των ατόμων με νόσο Gaucher. Σε προκλινικές μελέτες, το μόριο, που αναπτύχθηκε με τον James Α. Shayman, MD, από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, έχει δείξει υψηλή ισχύ και εξειδίκευση. Με βάση το μηχανισμό δράσης του, η οποία είναι ανεξάρτητη του γονότυπου, eliglustat τρυγική μπορεί να είναι μια πιθανή θεραπεία για όλους τους ασθενείς με τύπου 1 νόσο του Gaucher. Έναρξη της Φάσης 2 και 3 μελέτες του τρυγικού eliglustat στη νόσο Gaucher ακολούθησε εκτεταμένη προ-κλινική ερευνητική προσπάθεια και μια φάση 1 του προγράμματος.
Cerezyme σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλεια
Περίπου 15 τοις εκατό των ασθενών έχουν αναπτύξει αντισώματα IgG στην έγχυση ένζυμο.Αυτοί οι ασθενείς έχουν υψηλότερο κίνδυνο αντίδρασης υπερευαισθησίας. Ως εκ τούτου περιοδική παρακολούθηση προτείνεται? Προσοχή θα πρέπει να δίδεται σε ασθενείς με αντισώματα πριν ή συμπτώματα υπερευαισθησίας. Συμπτώματα που σχετίζονται με υπερευαισθησία σε 6,6 τοις εκατό των ασθενών, και περιλαμβάνουν αναφυλακτική αντίδραση, κνησμός, έξαψη, κνίδωση, αγγειοοίδημα, δυσφορία στο στήθος, δύσπνοια, βήχα, κυάνωση και υπόταση. Οι αντιδράσεις που σχετίζονται με τη χορήγηση Cerezyme έχουν αναφερθεί σε λιγότερο από 15 τοις εκατό των ασθενών. Κάθε ένα από τα ακόλουθα γεγονότα εμφανίστηκαν σε λιγότερο από δύο τοις εκατό του συνολικού πληθυσμού των ασθενών. Οι αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν ναυτία, έμετος, κοιλιακός πόνος, διάρροια, εξάνθημα, κόπωση, κεφαλαλγία, πυρετός, ζάλη, ρίγη, πόνος στην πλάτη και ταχυκαρδία. Ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την οδό χορήγησης περιλαμβάνουν δυσφορία, κνησμός, αίσθημα καύσου, οίδημα ή στείρα απόστημα στο σημείο της φλεβοκέντησης. Για πλήρεις συνταγογραφικές πληροφορίες, παρακαλούμε επισκεφθείτε www.genzyme.com .
Σχετικά με την Genzyme, μια εταιρεία Sanofi
Genzyme υπήρξε πρωτοπόρος στην ανάπτυξη και την παράδοση του μετασχηματιστική θεραπειών για τους ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες και εξουθενωτικές για πάνω από 30 χρόνια. Έχουμε επιτύχει τους στόχους μας μέσω της έρευνας παγκόσμιας κλάσης και με τη συμπόνια και τη δέσμευση των εργαζομένων μας. Με έμφαση στις σπάνιες νόσους και η σκλήρυνση κατά πλάκας, είμαστε αφοσιωμένοι στο να κάνει μια θετική επίδραση στις ζωές των ασθενών και των οικογενειών που εξυπηρετούμε. Αυτός ο στόχος οδηγούς και μας εμπνέει κάθε μέρα. Χαρτοφυλάκιο της Genzyme από μετασχηματιστική θεραπείες, τα οποία διατίθενται στο εμπόριο σε χώρες σε όλο τον κόσμο, αποτελεί πρωτοποριακή και σωτήρια προόδους στην ιατρική. Ως εταιρεία Sanofi, τα οφέλη από την Genzyme φθάνουν και τους πόρους μιας από τις μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες στον κόσμο, με μια κοινή δέσμευση για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών. Μάθετε περισσότερα στο www.genzyme.com .