Νέο Χάπι πρώτης γραμμής για την Πολλαπλή Σκλήρυνση έλαβε άδεια κυκλοφορίας στην Ελλάδα
Στις τελευταίες επιστημονικές εξελίξεις που αφορούν στη Σκλήρυνση κατά Πλάκας συγκαταλέγεται η πρόσφατη ευρωπαϊκή άδεια κυκλοφορίας που έλαβε και στη χώρα μας η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα. Πρόκειται για πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία για την αντιμετώπιση της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης, της πιο συχνής μορφής της νόσου.
Από τον περασμένο Φεβρουάριο, που έλαβε ευρωπαϊκή άδεια κυκλοφορίας, έως σήμερα, έχει ήδη κυκλοφορήσει στη Γερμανία, τη Νορβηγία, την Αυστρία, τη Δανία, το Ηνωμένο Βασίλειο, τη Φινλανδία και τη Σλοβενία, ενώ στις ΗΠΑ, τον Καναδά και την Αυστραλία κυκλοφορεί από το 2013.
Μέσα από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα κλινικών μελετών αλλά και από τη χορήγησή του σε περισσότερους από 65.000 ασθενείς σε όλο τον κόσμο, το νέο χάπι πρώτης γραμμής έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τις υποτροπές και τις εστίες του εγκεφάλου και καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας, ενώ παράλληλα παρουσιάζει αποδεκτό προφίλ ασφάλειας και ανοχής.
Στη μελέτη DEFINE, το νέο χάπι πρώτης γραμμής χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49%, την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών κατά 53%, και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένη στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια.
Στη μελέτη CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη (GA) συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, το νέο χάπι πρώτης γραμμής, χορηγούμενο 2 φορές ημερησίως, μείωσε σημαντικά την ετησιοποιημένη συχνότητα (ARR) κατά 44% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34%, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο μετά από 2 χρόνια.
Η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα φέρνει μια νέα προσέγγιση στην αντιμετώπιση της νόσου, ενεργοποιώντας το μονοπάτι Nrf2, μέσω του οποίου επιτυγχάνεται αντιφλεγμονώδης και αντιοξειδωτική δράση.
Θετικά είναι και τα στοιχεία που ανακοινώθηκαν πρόσφατα στο πλαίσιο συνέδριου της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας για την αποτελεσματικότητα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα σε ασθενείς που αντιμετωπίζουν υψηλή δραστηριότητα της νόσου. Σύμφωνα με μετα-ανάλυση των διεθνών κλινικών μελετών φάσης ΙΙΙ (DEFINE και CONFIRM), ενισχύεται το συμπέρασμα ότι το νέο χάπι πρώτης γραμμής μπορεί να είναι αποτελεσματικό σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών, ακόμη και σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης.
Ως ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου ορίστηκαν όσοι εμφάνισαν δύο ή περισσότερες υποτροπές κατά το έτος πριν από την ένταξή τους στις κλινικές μελέτες και είχαν μία ή περισσότερες ενεργές εστίες κατά την έναρξη των μελετών. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι στα δύο χρόνια, η χορήγηση φουμαρικού διμεθυλεστέρα δύο φορές την ημέρα μείωσε σημαντικά το ετήσιο ποσοστό υποτροπών κατά 60% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 63%. Επιπλέον, νέα στοιχεία από μελέτη φάσης IV επιβεβαιώνουν το αποδεκτό προφίλ ασφάλειας και ανοχής της νέας θεραπείας πρώτης γραμμής που είχε προκύψει από τις κλινικές μελέτες.